复星医药自研MEK1/2抑制剂FCN-159片获第二项突破性疗法认定
(图为CDE官网公示信息)
I型神经纤维瘤病（ neurofbromatosis type 1，NF1）是一种常染色体显性遗传病，其RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）信号通路增强，导致肿瘤沿神经生长。20％-50％的I型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤（Plexiform neurofibromas，PN），并可能导致疼痛、功能损害、毁容和恶性转化等并发症[1]。目前，手术是这类肿瘤的主要治疗手段，但疗效受限[2]，而对于成人患者来说，目前还没有药物获批。
2023年6月美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，以poster的形式展示了FCN-159在成人NF1的1/2期研究结果汇总分析，研究结果表明FCN-159治疗成人患者的ORR为45.1%，安全性良好。同时，FCN-159针对1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的成人Ⅰ期临床研究数据近日也同步发表于国际期刊BMC Medicine（2023 IF=9.3）[2]。研究结果显示，FCN-159耐受性良好，不良事件可控，并在NF-1相关PN患者中显示出有希望的抗肿瘤活性，值得进一步研究。
（图为BMC Medicine原文发表信息）
FCN-159片是复星医药自主研发的创新型小分子化学药物，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。它是一款MEK1/2选择性抑制剂，可以抑制RAS通路异常引起的肿瘤增殖。该新药用于成人 I 型神经纤维瘤的治疗于中国境内（不包括港澳台地区，下同）处于 III 期临床试验阶段，该新药用于成人和儿童 I 型神经纤维瘤治疗的中国、美国及欧洲的国际多中心 II 期临床试验仍在进行中；该新药用于组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤以及动静脉畸形的治疗分别于中国境内处于II 期临床试验阶段；该新药用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症/朗格罕细胞组织细胞增生症的II期临床试验申请已获国家药监局批准。
参考文献
1. Jett K, Friedman JM. Clinical and genetic aspects of neurofibromatosis 1. Genet Med 2010; 12:1-11..
2. Hu X, et al. Phase 1 dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and anti-tumor activity of FCN-159 in adults with neurofibromatosis type 1-related unresectable plexiform neurofibromas. BMC Med. 2023 Jul 3;21(1):230. doi: 10.1186/s12916-023-02927-2.
关于突破性疗法认定
为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。
关于复星医药
上海复星医药（集团）股份有限公司（“复星医药”，股票代码：600196.SH，02196.HK）成立于1994 年，是一家植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团，直接运营的业务包括制药、医疗器械与医学诊断、医疗健康服务，并通过参股国药控股覆盖到医药商业领域。
复星医药以患者为中心、临床需求为导向，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化的方式，持续丰富创新产品管线，提升FIC（First-in-class，即同类首创）与BIC（Best-in-class，即同类最佳）新药的研究与临床开发能力，加快创新技术和产品的研发和转化落地。
在“4IN”（创新 Innovation、国际化 Internationalization、智能化 Intelligentization、整合 Integration）的战略指导下，复星医药秉承“创新转型、整合运营、稳健增长”的发展模式以及为股东创造价值的信念，不断加强自主研发与外部合作，丰富产品管线，强化全球化布局，提升运营效率，同时，积极推进医疗健康产业线上线下布局，致力于成为全球医疗健康市场的一流企业。
了解公司更多资讯，可登录官网：www.fosunpharma.com。
